A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), o primeiro medicamento de terapia gênica no Brasil para tratar crianças deambuladoras com idades entre 4 e 7 anos diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O registro foi concedido em caráter excepcional, publicado no Diário Oficial da União em 2 de dezembro de 2024.
Contexto e histórico da aprovação
A aprovação do Elevidys pela Anvisa é um marco na oferta de terapias avançadas para doenças raras no país. A decisão foi fundamentada na gravidade da DMD, uma condição genética rara que afeta principalmente crianças do sexo masculino, resultando no enfraquecimento progressivo dos músculos e, eventualmente, em complicações cardíacas e respiratórias.
A terapia gênica foi aprovada com base em estudos clínicos que demonstraram seu potencial de estabilizar e até melhorar a capacidade funcional de crianças com DMD, mesmo em um cenário de poucas opções terapêuticas disponíveis.
Controvérsias jurídicas e a decisão do STF sobre o Elevidys
O registro do Elevidys no Brasil ocorreu em meio a debates jurídicos relevantes no Supremo Tribunal Federal (STF). Recentemente, o ministro Gilmar Mendes determinou que o Sistema Único de Saúde (SUS) mantenha o fornecimento do medicamento para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que já completaram sete anos e são amparadas por decisões judiciais anteriores. A medida veio após a suspensão de liminares que obrigavam o SUS a disponibilizar o tratamento, destacando a necessidade de equilíbrio entre o direito à saúde e a gestão dos recursos públicos.
A decisão do STF também abriu caminho para negociações entre a farmacêutica responsável pelo Elevidys e a União, buscando um acordo que viabilize a aquisição do medicamento a custos reduzidos. Este cenário evidencia os desafios enfrentados pelo Poder Judiciário e pelos gestores de saúde pública ao lidar com terapias de alto custo para doenças raras, reafirmando a aplicação do artigo 196 da Constituição Federal, que garante o direito universal à saúde.
Fundamentos e benefícios do Elevidys
O Elevidys utiliza um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, substituindo parcialmente a proteína distrofina ausente ou defeituosa nos pacientes. Administrado em dose única intravenosa, o medicamento tem como objetivo restaurar, ainda que parcialmente, a função muscular.
Estudos clínicos indicaram benefícios na capacidade das crianças de ficar em pé, caminhar e subir escadas. Apesar de os resultados em algumas escalas clínicas não serem estatisticamente significativos, melhorias funcionais importantes foram observadas, acompanhadas pelo aumento nos níveis de proteína muscular.
Entretanto, o medicamento possui contraindicações para pacientes com deleções nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD ou com títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral utilizado. Além disso, eventos adversos como náuseas, vômitos e lesão hepática aguda exigem monitoramento rigoroso da função hepática nos três primeiros meses após a aplicação.
Processo regulatório e análise da Anvisa
O Elevidys foi registrado sob condições excepcionais conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021. Essa via regulatória é destinada a medicamentos inovadores voltados para doenças raras graves sem alternativas terapêuticas estabelecidas.
A aprovação foi embasada em análises de eficácia, segurança e qualidade do produto, incluindo certificação de Boas Práticas de Fabricação (CBPF) e estratégias de gerenciamento de riscos. O registro condiciona a empresa responsável a continuar monitorando os pacientes e apresentando dados atualizados à Anvisa por pelo menos 15 anos.
Questão jurídica envolvida
A aprovação do Elevidys reforça a aplicação da RDC 505/2021, que regula o registro de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras e graves no Brasil. A norma busca equilibrar a necessidade urgente de acesso a tratamentos inovadores com a obrigação de monitoramento contínuo da eficácia e segurança dos medicamentos.
Nesse contexto, a Anvisa atua como garantidora da saúde pública, ao permitir acesso rápido a tecnologias inovadoras, enquanto exige compromissos regulatórios da indústria farmacêutica para assegurar os direitos dos pacientes e a qualidade dos tratamentos ofertados.
Legislação de referência
Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 505/2021
Art. 30. Os medicamentos de terapia avançada destinados a doenças raras poderão ser registrados sob condições excepcionais, desde que atendam aos seguintes critérios:
I – Demonstrem benefício em desfechos clínicos relevantes;
II – Possuam plano de manejo de riscos adequado;
III – Garantam o monitoramento contínuo da eficácia e segurança após a concessão do registro.
Fonte: Anvisa
